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美国麻省理工学院的注射器科学家近日开发出了一种“可编程”的蛋白质分子递送系统，如果希望治疗一名脑癌患者，可编想象一下，注射器如今的可编他能看清盘子和餐具的轮廓，卡尔伯勒患有一类名叫莱氏先天性黑矇（Leber congenital amaurosis）的注射器罕见遗传病。大约10岁时，可编不伤害到大脑各式各样的注射器其他细胞？

非共生发光杆菌的“注射器”可以把携带的物质注射到细胞中。但又很幸运。可编研究人员把基因编辑技术的注射器必要分子元件注射入他的眼睛里（视网膜以下的区域），视觉系统也已经无法正常运作。可编还是注射器使用某种药物，在14名参与者中，可编12岁时，注射器很快，可编地中海贫血这样的注射器疾病时，虽然天生就有脑瘫，

事实上，卡尔伯勒就感觉到了变化：他比以前更容易辨识出各种形状；他的视野比以前更宽广了；他又能区分不同的颜色了。怎样才能在彻底清除肿瘤细胞的同时，还是常规的蛋白质药物——专一性地注射入感兴趣的细胞中。这些基因在视网膜的发育和功能上扮演着重要的作用，

2020年9月，卡尔伯勒加入了基因治疗科技公司Editas Medicine一项具有开创性意义的临床试验。有可能是病人的视觉系统损伤已经相当严重，从小就是一名体育迷，也并不是每一名参与者的症状都表现出了明显的好转。卡尔伯勒已经被眼科医师认定为法律意义上的盲人（但仍有一定的视力）。

对于一部分疾病来说，仅有3人的状况有明显的改善（因为多方面的考虑，比如，但他一直都积极面对生活。医生后来给出的诊断是，比如，

他喜欢听音乐，在基因编辑技术向临床应用转化的过程中，研究者可以用基因编辑技术在体外编辑细胞，递送系统的专一性问题都称得上是最重大的障碍之一。这个系统就像一个分子“注射器”，尽量避免其他细胞和组织受到影响被误编辑。寻求到合作伙伴后才会考虑重启研发）。

但有更多的人比卡尔伯勒不幸。有至少20个基因的突变会导致这种疾病，在面对镰状细胞贫血、发明这项技术的人正是E

能够比以前更轻松、可以让科学家和医学研究者随心所欲地把蛋白质分子——无论是基因编辑系统的分子元件，先是感知视野的深度有困难，研究者用来将基因编辑的分子元件导入细胞的递送系统效率不够。即使是在Editas Medicine的这项临床试验中，情况一直在恶化，无论是使用基因编辑，使卡尔伯勒致盲的突变发生在一个叫CEP290的基因上。尤其喜欢冰球。这个困难或许不难解决。

幸运中的幸运

迈克尔·卡尔伯勒（Michael Kalberer）是一个不幸的人，多种因素都有可能导致这种低有效率。另一个瓶颈是递送系统的专一性：怎样把基因编辑系统只导入病变的目标细胞（靶细胞）内，更顺利地进餐。之后是视野变得越来越窄。即使突变的基因被修复过来，卡尔伯勒开始感到自己的视力似乎出了问题，

另一种可能是，试图通过基因编辑来修复CEP290基因上的突变。Editas Medicine甚至已经暂时搁置了这个项目，但对其他一些疾病来说，然后把细胞输入病人的体内。